首先，白血病病人骨髓或外周血中所出现的白血病细胞已失去正常的形态和功能。它具有恶性肿瘤细胞的形态特点：细胞体积大小不一、胞浆及胞核的发育失去平衡，常表现为核的发育落后于胞浆，而且核仁大、核不规则。

其二，根据白细胞遗传学研究(染色体和造血细胞培养)，已一致公认为白血病是造血干细胞受到各种因素而引起的癌变。白血病细胞动力学研究也明显不同于正常的造血细胞。

其三，白血病的病理变化是造血系统的恶性增生，细胞的增殖分化功能均有异常，大多数病人骨髓中白血病细胞均极度增生。白血病细胞可进入外周血循环中，并浸润到全身各脏器组织，几乎同于其他实体瘤的血行转移。

最后，白血病的发病规律与其它肿瘤相同，未经治疗可于一定时间内死亡。选用抗肿瘤药物常奏效，只是某些方面治疗的难度超过其他实体瘤。